【洞察】原位转分化技术在神经系统疾病治疗领域应用前景广阔 临床转化进程将不断加快

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近年来,全球布局原位转分化技术的企业在不断增加,从国内市场来看,纽伦捷生物、神曦生物、鲸奇生物等企业为代表性企业。

原位转分化技术是诱导性多能干细胞(iPSC)技术上迭代发展起来的新一代细胞重编程技术。

基因疗法是目前全球各大药企重点布局方向,全球处于临床前阶段的基因疗法药物已达到1110项以上,适应症包括神经系统疾病、眼科疾病、代谢疾病、肿瘤、骨骼肌肉疾病等,其中神经系统疾病占比最高,达18.5%左右。神经系统疾病包括阿尔茨海默病、脑中风、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、自闭症等。

神经元的再生修复是神经系统疾病治愈的关键。胚胎干细胞移植是解决神经元再生问题的主要方案,但该方案存在免疫排斥风险。原位转分化技术为神经元再生提供了新思路,与胚胎干细胞移植相比,具有成本较低、步骤少、可避免免疫排斥反应、减少伦理风险等诸多优势,近年来,随着基因疗法市场发展,原位转分化技术市场关注度日益提升。

根据新思界产业研究中心发布的《2024-2029年原位转分化技术行业风险投资态势及投融资策略指引报告》显示,近年来,全球布局原位转分化技术的企业在不断增加,从国内市场来看,纽伦捷生物、神曦生物、鲸奇生物等企业为代表性企业。原位转分化技术是基因疗法重要发展方向,目前原位转分化技术尚处于研发早期阶段,随着技术突破,未来3-5年,该技术将会进入更多的临床试验。

纽伦捷生物的细胞原位转分化技术具有自主知识产权,围绕该技术,纽伦捷生物建立了病毒及非病毒载体设计、转分化因子筛选、体内外药效学方法开发等新型基因治疗药物关键研发平台。2023年12月,纽伦捷生物完成了数千万元Pre-A轮融资,投资方包括上海科技创业、武汉百赢、上海司南园科等。

神曦生物是少数专注于神经再生的企业之一,原位神经再生技术平台处于全球领先水平,原位转分化技术已应用到多种神经系统疾病,具有安全、可大规模生产优势。2023年5月,神曦生物完成了超亿元人民币的Pre-A+轮融资,融资将用于原位神经再生技术的临床转化。

新思界行业分析人士表示,神经元的再生修复是神经系统疾病治愈的关键,原位转分化技术为神经元再生提供了新途径,在神经系统疾病治疗领域应用前景广阔。目前原位转分化技术尚处于研发早期阶段,但基于其前景,市场布局企业不断增加,在相关企业积极布局下,原位转分化技术临床转化进程将加快。

       原文标题 : 【洞察】原位转分化技术在神经系统疾病治疗领域应用前景广阔 临床转化进程将不断加快

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