行业主要公司：诺诚健华（09969）、诺思兰德（430047）、传奇生物（LEGN）、药明巨诺（02126）、科济生物（02171）等
本文核心数据：业务布局、核心技术、投融资、业务收入
1、中国基因治疗行业龙头企业全方位对比
基因治疗，也称为细胞和基因治疗（Cell and GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。
我国基因治疗行业市场龙头企业分别为诺诚健华和药明巨诺，两家龙头企业全方位对比如下：
2、诺诚健华：基因治疗业务发展历程
自2015年成立，公司已经完成了数个重大的里程碑性质的成就，包括完成奥布替尼－一个高选择性的BTK抑制剂的第一个NDA申报。
3、诺诚健华：基因治疗业务布局及现状
——竞争梯队：业务关联度处于第一梯队
从业务关联度角度来看，目前诺诚健华（09969）、诺思兰德（430047）、传奇生物（LEGN）、药明巨诺（02126）的基因治疗业务关联度在95％以上，主营业务均为基因治疗产品的销售、定制化服务等。第二梯队为博雅辑因、亦诺微医药等；其次是复星凯特、纽福斯、滨会生物等。
——业务布局：聚焦于肿瘤与自身免疫性疾病领域
诺诚健华是一家以卓越的自主研发能力为核心驱动力的创新生物医药企业，拥有全面的研发和商业化能力，专注于肿瘤和自身免疫性疾病等存在巨大未满足临床需求的领域，在全球市场内开发具有突破性潜力的同类最佳或同类首创药物。
公司的产品布局聚焦于具有广阔市场空间的肿瘤与自身免疫性疾病领域，侧重于构建具有协同效应的创新疗法。目前，公司发现并推进现有管线内的九项候选药物，包括一项处于注册性试验的候选药物、两项处于I／II期临床试验的候选药物及六项处于IND准备阶段的候选药物。
其中，奥布替尼在2020年12月25日在中国获批用于复发／难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）／小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，和复发／难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者的两项适应症。此外，奥布替尼还在积极拓展其在肿瘤及自身免疫领域的其他适应症，包括边缘区淋巴瘤（MZL）、中枢系统淋巴瘤（CNSL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）以及多发性硬化症等。
奥布替尼是一种口服BTK抑制剂，与BTK不可逆结合，诱导下游激酶失活和细胞死亡。奥布替尼的骨架中心为一单环，而非稠环。公司相信奥布替尼的高选择性源自于这一独特的结构，这将导致更少的可能导致治疗中止的非靶向副作用。
——研发实力：覆盖从药物发现到临床开发的全研发链条
从研发实力角度来看，公司拥有世界级的研发平台，覆盖从药物发现到临床开发的全研发链条。具体来看，在临床研究方面，公司已打造一支兼具优秀的方案设计能力、高效的执行力与监管机构沟通能力的以中美两地为核心的临床开发及注册团队。凭借对产品差异化特性的深刻理解和对临床机会的敏锐捕捉，公司充分挖掘在研产品针对多种适应症的治疗潜力，并在全球范围内采取最优的注册申报策略加速产品获批上市，确保临床前表现优异的候选产品在临床试验阶段得到有效评估。同时，公司还建立起基于生物标志物的转化医学研究平台，有效评估临床试验数据，提高药物研发效率。截至2021年12月31日，公司正在全球100多个临床中心开展26项临床试验。
——核心技术：四大技术平台
公司建立了覆盖新药发现、临床开发、创新药生产及质量控制等多方面的技术体系。其中，化合物优化平台、药物晶型研究平台、转化医学研究平台和难溶性药物增溶制剂技术研发及产业化平台为公司的核心技术平台。
——投融资：共进行了4次融资
根据烯牛数据的资料显示，截止到2022年5月12日，公司共进行了4次融资。最新的融资为2021年2月3日，公司进行了主板定向增发。
4、诺诚健华：基因治疗业务经营现状
——整体经营情况：奥布替尼的上市带动收入飙升
目前，公司的主营业务收入来源为创新药产品奥布替尼的销售收入和技术授权及研发服务收入。奥布替尼于2020年12月25日获得国家药监局附条件批准上市，并于2021年1月实现商业化销售，药品销售收入将为公司营业收入的主要来源。2021年度奥布替尼销售毛利率约89％，与创新药行业产品高毛利率特征一致。
此外，2021年7月，公司与Biogen就奥布替尼达成一项授权合作，双方约定公司将奥布替尼在MS领域的全球独家权利以及除中国（包括香港、澳门和台湾）以外区域内的其他自身免疫性疾病领域的独家权利授予Biogen，因此确认的技术授权收入及研发服务收入金额较高。
因此，公司在2021年的营业收入达到了10．43亿元，远远超过了2019年和2020年。
——细分业务经营情况：收入主要来自于与Biogen的授权
目前，公司的收入主要来自于与Biogen的授权，其2021年的授权收入达到了7．76亿元，占比为74．49％。其次是药品销售收入，2021年为2．15亿元，占比为20．61％。
——地区业务经营情况：华东地区是诺诚健华在境内最大的收入来源地
从地区的角度来看，华东地区是诺诚健华在境内最大的收入来源地，达到了8433万元，占比为8．1％；其次是华北，达到了5550万元，占比为5．33％。由于公司与Biogen的授权，其境外收入达到了8．27亿元，占比为79．39％。
5、诺诚健华：基因治疗业务发展规划
在2022年4月21日，公司提交了科创板首次公开发行股票招股说明书（注册稿）。公司预计将募集40亿元，用于新药研发项目、药物研发平台升级项目、营销网络建设项目、信息化建设项目、补充流动资金。
以上数据参考前瞻产业研究院《中国基因治疗行业市场前瞻与投资战略规划报告》，同时前瞻产业研究院还提供产业大数据、产业研究、产业链咨询、产业图谱、产业规划、园区规划、产业招商引资、IPO募投可研、IPO业务与技术撰写、IPO工作底稿咨询等解决方案。
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原文标题 : 干货！2022年中国基因治疗行业龙头企业分析——诺诚健华：聚焦于肿瘤与自身免疫性疾病领域
