亿欧大健康22日消息，昨日，美国FDA宣布批准Zokinvy（lonafarnib），用于减少哈金森－吉尔福德早衰综合征（HGPS）患者的死亡风险，以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1－2岁患者。FDA指出，这是其批准的首个早衰症疗法，但该药物并未获批治疗其他早衰症或核纤层蛋白病。
据悉，此次获批是基于一项单臂临床试验，在该项临床试验中，研究人员们评估了lonafarnib的疗效。与哈金森－吉尔福德早衰综合征患者的历史数据相比，接受lonafarnib治疗的患者平均寿命分别延长3个月（治疗前3年）和2．5年（最长随访日期达11年）。基于类似的遗传学原理和其他数据，lonafarnib也获批治疗特定早老样核纤层蛋白病。
早衰症是一种极为罕见和致命的疾病，可导致儿童过早衰老。若未经治疗，早衰症儿童将死于心脏病，平均死亡年龄14．5岁。在lonafarnib之前，全世界尚未有针对早衰症和早衰样核纤层蛋白病的治疗方法。
目前，Zokinvy获美国FDA批准后，其也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的加速评估。Zokinvy是一家生物制药公司Eiger首创的口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），其活性药物成分为lonafarnib，已被证实在早衰症儿童和年轻成人患者中可延长生存时间。
2018年发表于《美国医学会杂志》（JAMA）上的一项研究表明，在早衰症患者中，lonafarnib单药治疗将死亡风险降低了88％，而最常见的不良反应是胃肠道症状。此前，Zokinvy已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病的孤儿药资格（ODD）、被FDA授予突破性药物资格（BTD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。
在Zokinvy获批的同时，Eiger还建立了一个全球管理准入计划，预计将覆盖40多个国家，以确保所有患有早衰症和早衰样核纤层蛋白病的儿童和年轻人都能获得治疗。Eiger成立于2018年，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于加速开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法，用于罕见病和超罕见病的治疗。
作者：林怡龄
