一直以来，CAR-T疗法最显眼的标签，莫过于“天价”。
国内第四款CAR-T疗法纳基奥仑赛，定价已经低出想象，但依然高达99.9万元。在医保难以支持的情况下，CAR-T疗法在国内堪称“奢侈品”。
当然，如何让奢侈到普惠发生，也是药企一直在努力的方向。
长远来看，CAR-T疗法的破局点必然是技术迭代。定制化生产、昂贵的上游原材料和生产设备、复杂的供应链体系等综合因素，是CAR-T疗法价格居高不下的核心原因，自然也是解决痛点的核心。
原材料国产化替代程度提升，生产工艺优化等等，任何一个环节的改善，都有可能带来CAR-T疗法成本的大幅下降。
假如CAR-T产品的价格在现有价格基础上大幅下降，再结合惠民保、商业保的多种保障，CAR-T成为大部分患者可及的疗法并非遥不可及。
技术升级，是诸多国内药企正在尝试的。而相比于更长远的未来，也有药企在眼下通过更多尝试，给患者带来更高的可及性。
例如，1月11日，复星凯特和宸汐健康就联合推出了按“疗效价值支付”的策略，希望以此提高CAR-T疗法的可及性。
不管复星凯特能否成功，这都是“天价”国产创新药，为了适应国内商业化环境迈出的重要一步。
/ 01 / 未达标准退还一半药费
在淋巴瘤领域，复星凯特可谓下了血本。
根据公司推出按疗效价值支付计划，如果在3个月没有达到完全缓解指标，将会退还患者支付费用的一半：
如果是完全自费患者，退回的费用为60万元；
如果是有沪惠保等保险的患者，则是保险赔付后自付部分的一半。例如，保险赔付后假如自付药费70万的话，患者能够得到35万药费的返还。
所谓完全缓解，指的是治疗效果最好的指标。根据国际公认的淋巴瘤疗效评价《2014版Lugano评估标准》，只有在满足以下所有条件的情况下，才能认定为完全缓解。
那么，在实际临床应用中，治疗3个月后达到完全缓解指标的患者比例，能有多少呢？这一点，可以通过复星凯特在海外开展的，阿基仑赛针对淋巴瘤患者的2期临床来窥探一二。
该项2期临床一共入组了111名患者，110名患者希望接受阿基仑赛的治疗。
但最终完成给药的患者，只有101名。另外9名患者因为CAR-T细胞制备失败、处理不佳等因素，无缘给药。
而完成给药的101名患者，在第三个月的时候，有治疗反应的患者数量为67人，其中达到完全缓解标准的有58人，比例大约为52%。
也就是说，如果该临床作为一个真实的治疗群体，最终“退费”的比例，可能会达到48%。
这一比例显然不低。
02 / 降低患者负担的更多维度
对于国产CAR-T疗法来说，要降低患者负担、破解可及性难题，复星凯特的做法或许是一个启发。
当然，CAR-T疗法可探索的维度还有很多。核心原因在于，除了药物成本，患者还需要承担其他治疗费用，总额并不低。
例如，一些海外的研究显示，接受骨髓瘤治疗的患者需要在CAR-T疗法之外承担额外16万美元的治疗费用；而淋巴瘤患者的负担更大，达到18万美元左右。
高企的费用，主要在“输注前、输注期和输注后”三个环节中产生。
所谓输注前，指的是接受CAR-T疗法治疗前的阶段。这一阶段，成本主要是桥接治疗推动的。桥接治疗用于预防或治疗等待CAR-T输注期间的快速临床进展，治疗给药时间长短不一，需要根据患者的自身状况，以及细胞疗法生产周期的影响。
如果细胞疗法生产周期过长，患者桥接治疗给药时间可能会延长，成本也会相应的延长。
输注期间，主要是住院产生的相关费用。细胞疗法的安全性问题一直是挑战，尤其是细胞因子释放综合征和神经系统毒性等挑战性较大的毒副作用，更需要医院严阵以待。
因此，输注期间的成本高低，与患者接受治疗后副作用的比例以及严重程度息息相关。
而输注后环节产生的费用，主要是由后续监测产生的。比如固定时间的门诊、复查，以及在特定节点的大检查等。
相对来说，输注后环节产生的费用并不高，输注前、输注期是产生费用的核心。相应的，降低患者费用，也要在这两大环节下功夫。
例如，在输注前以更快的效率供应细胞，在输注中探索安全性更高的给药方式等，都能显著降低患者的负担。
/ 03 / 如何让奢侈到普惠发生
过去几年，细胞疗法在海外发展较快，但在国内市场仍处于待开发阶段。这是由客观存在的挑战造成的。
其中，最核心的挑战在于，“天价”始终是CAR-T疗法无缘医保谈判的核心问题。
从过往经验看，高价药很难获得医保的支持。因为国家医保定位的是保障基本，坚持尽力而为、量力而行，所以只有天价药降价到医保可接受范围之内，才有可能被纳入。
医保谈判药品基金测算专家曾表示，国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。这也使得，CAR-T疗法连续多年未能进入医保洽谈环节。
当然，当前由百万降价至30万元以内，显然并不是药企能够接受的，一味的降价，也不是CAR-T疗法的最优解。
毕竟，药物研发需要投入不菲的研发成本，药物定价需要多方面考量，我们不能用道义去简单评判。毕竟，任何一家药企都需要盈利。也只有这样，才会反哺药物研发，诞生更多患者亟需的治疗药物。
严格意义上来说，这类药物需要在医保能够在基金承受能力、药企回报和患者可及性三者之间找到平衡。这对药企、医保均提出了不小的考验。
办法总比困难多。国内药企需要进行更多的尝试，找到属于自己的平衡点。
原文标题 : 效果不达预期退50%费用，当国产创新药开始“按疗效价值支付”
