一个专家工作组已经重新定义了在临床试验中减缓阿尔茨海默病进展的临床意义，包括随时间推移的治疗影响和联合治疗的需求。
梅奥诊所
2023年2月7日消息
近日在阿尔茨海默病协会杂志《阿尔茨海默病与失智症》（Alzheimer＇s ＆ Dementia）上发表了该小组的发现和建议：
减缓疾病进展（而不是最终可能实现的阻止疾病进展）对患者及其家人有可衡量的、有意义的益处，尤其是在认知和记忆完全或基本完好的早期阿尔茨海默病患者中。
在 18 个月的临床试验中，统计学上显著的获益可能意味着并导致未来几年发生更有意义的变化。
对与失智相关的大脑变化的任何单一干预措施本身不太可能产生巨大的临床效果。为了产生更大的影响，将需要联合治疗，就像目前治疗高血压和癌症一样。
研究于2023年2月7日发表在《Alzheimer＇s ＆ Dementia》（最新影响因子：16．655）杂志上
在一个人出现记忆和思维问题之前，阿尔茨海默病会侵袭大脑数年，甚至数十年。但在有症状阶段，疾病改善疗法的临床试验通常持续约 18 个月。根据药物试验的结果，阿尔茨海默病协会（Alzheimer＇s Association）召集的工作组考虑了患者、家属和科学界如何评估在减缓阿尔茨海默病进展方面什么是有意义的。
梅奥诊所（Mayo Clinic）的神经学家、工作组成员和该杂志文章的主要作者、医学博士 Ronald Petersen 说：“减缓阿尔茨海默病早期阶段的大脑退化，即使是在 4 到 6 个月的时间里，也可能会使患者的功能得到保护，这对患者和他们的家人来说是非常有意义的。一个人能够推迟失去独立性并继续参与日常活动的时间越长，这些结果就越有意义。”
复杂疾病过程
阿尔茨海默病引起的大脑变化不是孤立发生的。认知功能受损的人通常会同时发生其他神经变性过程。
在为期 18 个月的临床试验过程中，“我们可以合理地预期，单次干预的临床影响将相当有限，”作者写道。然而，如果治疗持续时间较长且疗效持续，累积获益将更加明显。
该工作组指出，就像高血压和癌症可以用多种药物治疗一样，我们也需要多种治疗干预来解决复杂的大脑变化以及相关的记忆和思维问题。
Petersen 博士说：“工作小组认识到，我们需要改变对一组复杂的神经退行性疾病过程的单一干预的预期，但最近新批准的阿尔茨海默病药物的进展是巨大的第一步。”
关于临床意义
2021 年阿尔茨海默病学会研究圆桌会议（Alzheimer’s Association Research Roundtable）的一篇文章引用了 FDA 对临床意义的描述，即“治疗对个人的感觉、功能或生存产生了积极和显著的影响”。
临床医师在考虑新批准用于治疗阿尔茨海默病的疾病缓解疗法的潜在益处、风险和挑战时，将与患者及其家人讨论临床意义的解读。
Petersen 博士说：“当患者和家属与医生讨论任何可能的治疗时，这是一个共同的决策过程。当我们讨论减缓阿尔茨海默病进展的临床意义时，必须传达对获益和风险的现实预期。＂
Petersen 博士是梅奥诊所阿尔茨海默病研究中心（Mayo Clinic Alzheimer＇s Disease Research Center）的 Chester 和 Debbie Cadieux 主任；阿尔茨海默病研究 Cora Kanow 教授；梅奥诊所衰老研究中心（Mayo Clinic Study of Aging）主任。
创立于1864年的梅奥诊所（妙佑医疗国际）
参考文献
Source：Mayo Clinic
What is clinically meaningful to slow Alzheimer’s progression？
Reference：
Petersen， RC， Aisen， PS， Andrews， JS， et al． Expectations and clinical meaningfulness of randomized controlled trials． Alzheimer＇s Dement． 2023； 1－ 7． https：／／doi．org／10．1002／alz．12959
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原文标题 : 什么对减缓阿尔茨海默病的进展有临床意义?
