尽管目前CRISPR－Cas9基因编辑技术尚不成熟，但随着相关研究不断深入，CRISPR－Cas9基因编辑疗法未来发展潜力巨大。
CRISPR－Cas9基因编辑技术又称为“基因剪刀”，是继ZFN、TALENs等基因编辑技术之后的第三代基因编辑技术。CRISPR－Cas9基因编辑是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术，作为目前基因编辑技术前沿，CRISPR－Cas9基因编辑疗法具有修饰效率高、操作简便、成本低、基因调控方式多样化、实验周期短等优势。
CRISPR－Cas9基因编辑疗法起源于上世纪八十年代，进入21世纪，随着技术进步、研究深入，CRISPR－Cas9基因编辑疗法研究进程加快，2010年以后，CRISPR－Cas9基因编辑疗法获得了突飞猛进的发展，现阶段，CRISPR－Cas9基因编辑疗法已成为目前最主流的基因编辑系统之一。
根据新思界产业研究中心发布的《2022－2026年CRISPR－Cas9基因编辑疗法市场发展前景分析及供需格局研究预测报告》显示，凭借其独特优势，CRISPR－Cas9基因编辑疗法在血液疾病、肿瘤、遗传疾病、视网膜疾病、艾滋病、囊性纤维化、肌肉萎缩症、亨廷顿病以及新冠肺炎等领域展现出良好应用前景。尽管目前CRISPR－Cas9基因编辑技术尚不成熟，但随着相关研究不断深入，CRISPR－Cas9基因编辑疗法未来发展潜力巨大。CRISPR基因序列主要包括前导序列、重复序列和间隔序列，其中前导序列位于CRISPR基因上游，是CRISPR序列的启动子。Cas基因位于CRISPR基因附近或基因组其他地方，Cas基因蛋白在细菌免疫防御中至关重要，目前已发现的Cas基因有Cas1－Cas10等多种类型，其中CRISPR－Cas9系统是应用最广泛的系统。
CRISPR－Cas9基因编辑疗法发展潜力巨大，在国际市场上，基于CRISPR－Cas9技术研究的基因编辑公司有瑞士CRISPR Therapeutics公司、Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Horizon Discovery、Poseida Therapeutics、Caribou Biosciences等近二十个个公司。作为基因工程技术前沿，CRISPR－Cas9基因编辑疗法专利之争已持续近十年，2022年2月，美国专利和商标局认定美国哈佛和麻省理工学院博德研究所张锋团队获得CRISPR－Cas9基因编辑技术专利，结束了CRISPR－Cas9基因编辑疗法专利纷争。
在国内，CRISPR－Cas9基因编辑疗法相关研究机构和企业有博雅辑因、中国解放军总医院、北京星诺医学科技、中山大学第一附属医院等。2021年1月，博雅辑因CRISPR－Cas9疗法产品ET－01临床试验申请通过国家药监局批准，适应症为输血依赖型β地中海贫血，这是国内首个获得批准开展临床试验的基因编辑疗法产品。新思界行业分析人士表示，CRISPR－Cas9基因编辑疗法为第三代基因编辑技术，作为技术前沿，CRISPR－Cas9基因编辑疗法凭借修饰效率高、操作简便、成本低等优势获得全球企业关注。目前CRISPR－Cas9基因编辑疗法在地中海贫血、多发性骨髓瘤等医用领域已展开相关研究，除此之外，CRISPR－Cas9系统在基础研究、遗传育种、作物改良等领域也有良好前期，随着研究不断深入，CRISPR－Cas9基因编辑疗法市场发展空间广阔。
原文标题 : 【深度】CRISPR-Cas9为第三代基因编辑技术 未来应用前景可期
