saRNA是一种短的双链寡核苷酸,通过RNA激活机制发挥作用,其化学结构与小干扰RNA(siRNA)类似,但作用结果相反
RNA疗法是指基于特定RNA序列的靶向治疗手段,是目前最具发展前景的新型疗法之一。随着研究不断深入,2021-2025年,全球RNA疗法有望保持30%以上的年均复合增长率增长,预计2025年,全球RNA疗法市场规模有望达到90亿美元。saRNA为肿瘤、代谢及遗传性疾病的治疗提供了一个新的思路,近年来,随着研究不断深入,saRNA疗法已成为RNA疗法领域的研究热点之一。
saRNA即小激活RNA,是指具有RNA功能的小分子双链RNA。saRNA是一种短的双链寡核苷酸,通过RNA激活机制发挥作用,其化学结构与小干扰RNA(siRNA)类似,但作用结果相反。saRNA具有基因激活功能,能特异性激活某些基因表达,引起mRNA表达增加、目标蛋白(胞内蛋白和分泌蛋白)水平发生上调,进而达到治疗效果。
现阶段,RNA疗法市场已细分为反义寡核苷酸(ASO)、RNA干扰(RNAi)、saRNA、信使RNA(mRNA)等多个赛道,其中mRNA疗法、ASO疗法发展较为成熟,目前已可用于治疗肿瘤、心脏代谢疾病、中枢神经系统疾病等;RNAi疗法研发进程也较快,目前已有4款产品获批上市,适应症主要为代谢遗传病;相比之下,saRNA疗法研发进程缓慢,但saRNA疗法经济性高、抗原表达水平高,且能实现体内自我扩增,凭借突出优势,saRNA疗法吸引了众多药企布局。
根据新思界产业研究中心发布的《2022-2027年saRNA疗法行业市场深度调研及投资前景预测分析报告》显示,saRNA疗法为新型疗法,英国MiNA公司是全球首家开发saRNA疗法的公司,近年来,英国MiNA公司已与勃林格殷格翰、阿斯利康、礼来、施维雅、法国Servier等多家药企达成开发saRNA疗法合作。
英国MiNA公司于2016年开展全球第一款saRNA药物MTL-CEBPA的临床研究,MTL-CEBPA是一种治疗晚期肝癌和晚期实体瘤的药物,目前其两种联合疗法均进入临床I/II期阶段,分别为与索拉非尼联用治疗肝细胞癌(HCC)、与帕博利珠单抗联合治疗晚期实体瘤。除此之外,英国MiNA公司还有几款候选saRNA疗法处于临床前开发阶段,用于治疗未公开的肿瘤、代谢性疾病和遗传性疾病等。
新思界行业分析人士表示,saRNA疗法是一种新型RNA疗法,相比于其他RNA疗法,saRNA疗法研发进程较为缓慢,但近年来,saRNA疗法凭借其独特优势,也吸引了一批药企布局。saRNA疗法已成为RNA疗法市场又一新赛道,未来随着研究不断深入,saRNA疗法也拥有广阔的发展空间。
原文标题 : 【聚焦】saRNA疗法市场吸引众多药企布局 英国MiNA公司是全球首家