基石药业对avapritinib这款精准靶向、高选择KIT／PDGFRA 抑制剂的态度，与医学界的专家一样，充满期待。一方面，由于avapritinib是一款针对这PDGFRA 外显子18 突变的GIST患者的药物，此药物尚属全球首个；另外， 60％继发耐药患者是KIT 11， 17，和11／17外显子突变，理论上avapritinib 正是对这部分基因突变的继发耐药患者治疗有效；另一方面，由于靶点独特，avapritinib在系统性肥大细胞增多症（SM）、非小细胞肺癌、肝癌、结直肠癌、食管癌、头颈鳞癌、急性髓细胞白血病、黑色素瘤、低级别胶质瘤等超过10个适应症上也具备应用潜力。
其中，SM作为一种罕见病，国内患病人数约为1．7万，市场规模可观。中位发病年龄20－50岁，患者治疗时间长，几乎终生治疗，以控制症状为主。
当疾病累及机体其他器官，包括胃肠道，骨髓，肝脏，脾脏和淋巴结时，如未能及时诊断、治疗，严重时可危及生命。avapritinib可强效、精准地抑制KIT D816V突变，SM正是一种由KIT D816V突变基因驱动的罕见病。avapritinib在治疗惰性SM症患者II期临床试验患者中，治疗组中患者总症状评分平均下降了约30％，较安慰剂组下降10倍，患者生活质量得分平均改善34％，较安慰剂组提高了5倍。晚期SM的临床研究EXPLORE结果显示：avapritinib总缓解率 ORR 为83％， 76％的患者能够持续缓解一年。Blueprint 公司准备于年内针对此适应症递交FDA的上市申请。基石药业也正在中国内地积极准备上市申请此适应症的递交路径。
可见，从实验室走向市场，雄厚的研发实力和强大的商业化能力缺一不可。
基石药业属于典型的VIC模式的生物制药企业，当产品获批上市后，规模化生产和市场推广才是实现价值的关键。
2019年8月，基石药业全球研发总部及生产基地在苏州工业园区正式落户，设计产能为生物制药26000L、小分子化学药10亿片的规模，目前项目已经开工。同时，基石药业已经快速组建了一支商业化团队，核心人员阵容强大，未来随着产品的加速上市，商业化能力也将得到快速升级。
此外，基石药业还在不断探索更多的战略合作，以实现药物在中国市场的价值最大化。与一些企业的外部合作、商业开发屡遭障碍不同，基石药业通过打造“合作产品＋自有产品”双轮驱动的模式，为全面商业化奠定了坚实基础。
成功的商业化也离不开资本的支持，公司2019年在香港的IPO在当时的资本市场环境中创下多项纪录，募集资金也成功推动了基石药业业务能力的提升，将基石药业带上了一条快速发展的道路。
2020年将是基石药业厚积薄发的一年，我们拭目以待。
