avapritinib中国新药审批正常进行,基石药业积极加快商业化转型

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针对近期“新药爆冷临床未达预期”的争议,记者从基石药业获悉,公司申报上市申请的新药avapritinib正在国家药品监督管理局的正常审批过程中。合作伙伴公布的VOYAGER的临床研究结果既不会影响avapritinib在美国商业化,也不会影响avapritinib在中国的审批。

2020年4月28日,基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(NSDQ:BPMC)公布了avapritinib这一精准靶向KIT/PDGFRA基因突变胃肠间质瘤(GIST)抑制剂的全球III期VOYAGER临床研究结果。结果显示,avapritinib并未表现出比瑞戈非尼更好的优势,未能改善局部进展、不可手术切除或转移性三线/四线晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者的无进展生存期(PFS),但avapritinib和瑞戈非尼在主要研究终点指标PFS上无显著统计学差异。这意味着,avapritinib和瑞戈非尼对GIST患者的治疗在改善无进展生存(PFS)上无差异,有一致的疗效。

而就在4月23日,国家药品监督管理局正式受理了基石药业对于avapritinib的新药上市申请,申请适应症为PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性GIST,以及进展、不可手术切除或转移性四线晚期GIST。这也是基石药业在国内首个申报上市的新药。

临床未达预期的消息一出,立刻引发业内广泛关注。基石药业的商业化首战是否会受挫?公司方面给出了权威的解答。

揭秘 III期临床研究结果 vs 基石药业新药审批

avapritinib在国内申报上市的适应症和VOYAGER临床研究所涉及的适应症,并不是同一种。

基石药业国内NDA申报的两个适应症分别为: PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRAD842V突变)不可切除或转移性GIST患者,以及进展、不可手术切除或转移性四线晚期GIST患者。其中,PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRAD842V突变)的不可切除或转移性GIST患者,已在今年1月9日获美国FDA批准上市,是目前全球首个且唯一上市GIST精准靶向PDGFRA外显子18突变的药物。PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRAD842V突变)的不可切除或转移性GIST患者,目前对常规已批准的所有治疗药物都耐药,无药物可治。由此可见,基石药业向国家药监局申报的这个适应症,是治疗该疾病的独家药物。

此外,据了解,在今年一季度里,美国市场上avapritinib销售喜人,大大超出了预期。

Blueprint公司的VOYAGER研究显示,avapritinib的客观缓解率较瑞戈非尼有所提升,虽然没有表现出比瑞戈非尼更好的无进展生存期(PFS)的优势,但无统计学差异,也就是说avapritinib与标准三线治疗药物瑞戈非尼相比,在治疗三线和四线的GIST患者疗效相当。而针对四线治疗的GIST 患者目前在国内没有标准的治疗方案。

由此可见,基石药业向国家药监局申报的两个适应症,一个是治疗该疾病的独家药物,并已在美国获批上市;另一个在缺乏有效治疗手段的领域也已经证明有效。

这或许就是基石药业信心的“基石”所在。

积极加快商业化转型

从产品管线来看,基石拥有以精准治疗药物和免疫肿瘤为双核心的15项资产,其中包括5项处于晚期临床阶段的资产。预计于今年年内,提交5项上市申请,可获批1项上市申请,公布7项临床试验数据;覆盖CS1001(PD-L1)、ivosidenib(IDH1抑制剂)、pralsetinib(RET抑制剂)和avapritinib(KIT/PDGFRA抑制剂)等4项资产。

从2018年6月以来,基石药业与Blueprint Medicines Corporation签订协议,获得包括avapritinib在内的三款药物的单药或联合治疗在中国的临床开发与商业化权利。

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