针对近期“新药爆冷临床未达预期”的争议，记者从基石药业获悉，公司申报上市申请的新药avapritinib正在国家药品监督管理局的正常审批过程中。合作伙伴公布的VOYAGER的临床研究结果既不会影响avapritinib在美国商业化，也不会影响avapritinib在中国的审批。
2020年4月28日，基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation（NSDQ：BPMC）公布了avapritinib这一精准靶向KIT／PDGFRA基因突变胃肠间质瘤（GIST）抑制剂的全球III期VOYAGER临床研究结果。结果显示，avapritinib并未表现出比瑞戈非尼更好的优势，未能改善局部进展、不可手术切除或转移性三线／四线晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的无进展生存期（PFS），但avapritinib和瑞戈非尼在主要研究终点指标PFS上无显著统计学差异。这意味着，avapritinib和瑞戈非尼对GIST患者的治疗在改善无进展生存（PFS）上无差异，有一致的疗效。
而就在4月23日，国家药品监督管理局正式受理了基石药业对于avapritinib的新药上市申请，申请适应症为PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST，以及进展、不可手术切除或转移性四线晚期GIST。这也是基石药业在国内首个申报上市的新药。
临床未达预期的消息一出，立刻引发业内广泛关注。基石药业的商业化首战是否会受挫？公司方面给出了权威的解答。
揭秘 III期临床研究结果 vs 基石药业新药审批
avapritinib在国内申报上市的适应症和VOYAGER临床研究所涉及的适应症，并不是同一种。
基石药业国内NDA申报的两个适应症分别为： PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）不可切除或转移性GIST患者，以及进展、不可手术切除或转移性四线晚期GIST患者。其中，PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性GIST患者，已在今年1月9日获美国FDA批准上市，是目前全球首个且唯一上市GIST精准靶向PDGFRA外显子18突变的药物。PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性GIST患者，目前对常规已批准的所有治疗药物都耐药，无药物可治。由此可见，基石药业向国家药监局申报的这个适应症，是治疗该疾病的独家药物。
此外，据了解，在今年一季度里，美国市场上avapritinib销售喜人，大大超出了预期。
Blueprint公司的VOYAGER研究显示，avapritinib的客观缓解率较瑞戈非尼有所提升，虽然没有表现出比瑞戈非尼更好的无进展生存期（PFS）的优势，但无统计学差异，也就是说avapritinib与标准三线治疗药物瑞戈非尼相比，在治疗三线和四线的GIST患者疗效相当。而针对四线治疗的GIST 患者目前在国内没有标准的治疗方案。
由此可见，基石药业向国家药监局申报的两个适应症，一个是治疗该疾病的独家药物，并已在美国获批上市；另一个在缺乏有效治疗手段的领域也已经证明有效。
这或许就是基石药业信心的“基石”所在。
积极加快商业化转型
从产品管线来看，基石拥有以精准治疗药物和免疫肿瘤为双核心的15项资产，其中包括5项处于晚期临床阶段的资产。预计于今年年内，提交5项上市申请，可获批1项上市申请，公布7项临床试验数据；覆盖CS1001（PD－L1）、ivosidenib（IDH1抑制剂）、pralsetinib（RET抑制剂）和avapritinib（KIT／PDGFRA抑制剂）等4项资产。
从2018年6月以来，基石药业与Blueprint Medicines Corporation签订协议，获得包括avapritinib在内的三款药物的单药或联合治疗在中国的临床开发与商业化权利。
