我们与世界的差距
相较于欧美国家，生物药等先进疗法的可及性问题在我国非常严重。经统计，近几年全球十大畅销药中绝大部分都是生物药，但国内前十大品种则多是专利过期的原研药和中药注射剂。不过值得欣慰的是，同样作为生物药的β-地中海贫血基因疗法产品，我们与世界其他国家的差距似乎没有那么巨大。
近日，国内创新生物制药企业博雅辑因宣布将于12月的美国血液学年会（ASH）上发布其β-地中海贫血基因疗法项目（ET-01）的部分数据。据悉，ET-01已实现了临床级规模化生产，而即将公布的体外及体内临床前安全性、有效性数据或可用于支持其后的临床试验。据博雅辑因官网新闻，这些数据可以显示在ET-01中，供者自体的CD34+造血干细胞的特定DNA靶点被CRISPR/CAS9高效率和高精准度地修饰，在体外分化后的红细胞中胎儿血红蛋白水平得到显著提高，以及在临床前研究中的安全性。
就在两个月前，另一款同样基于改造及修饰患者自体造血干细胞进行治疗的基因疗法已顺利在我国完成一例临床试验。2019年9月，北大邓宏魁、解放军总医院陈虎、北京佑安医院吴昊等在《新英格兰医学杂志》发表了他们使用这一技术对艾滋病患者进行治疗的数据。这是世界上首个使用CRISPR-Cas9基因编辑细胞进行治疗的患者临床数据，不论在国内还是国外均获得了非常正面的评价。
《Nature Medicine》评论道：“患者没有出现严重不良反应，这表明该疗法或可在临床上安全使用。”10月29日，国家科技教育司也在《医药卫生领域国家科技重大专项进展与动态》一文中这样写道：“这项研究将基础研究快速转化成为了I期临床试验，且未引发伦理上的担忧，对于推动全球范围内基于CRISPR基因编辑手段用于临床治疗具有重大意义。”
国外β-地中海贫血基因疗法获批，国内使用同样手段的基因疗法也已得到学术界及权威机构肯定，这无疑为广大的治疗需求未被满足的β-地中海贫血患者带来了新希望。