Arvinas的PROTAC疗法1期临床耐受性出色公司
Arvinas公布了其PROTAC疗法的最新数据。在两项1期临床试验中，其领先疗法ARV－110和ARV－471均取得了良好的耐受结果
药物机理
PROTAC疗法是一种蛋白降解技术，它使用小分子药物，一头靶向目标蛋白，另一头让E3连接酶与目标蛋白接触，促进后者的降解
入组标准与实验设计
ARV－110的1期临床实验旨在通过PSA水平和RECIST标准，来了解ARV－110的潜在生化活性和临床活性；ARV－471的临床试验除评估安全性和药代动力学数据外，旨在研究雌激素的降解情况等指标
结果
在3个剂量爬升组（35 mg，3名患者；70 mg，4名患者；140 mg，3名患者）中，该疗法的耐受良好，没有限制剂量的毒性反应，也没有观察到2级、3级、或4级的相关副作用
PROTAC双特异性分子作用机制
数据来源：Arvinas
Syros制药AML创新疗法2期临床结果积极
Syros制药宣布其选择性视黄酸受体α（RARa）激动剂SY－1425，与低甲基化剂azacitidine联合，在治疗新确诊的AML患者的2期临床试验中获得积极试验数据
药物机理
SY－1425是一种“first－in－class”的选择性口服视黄酸受体α激动剂，它可以驱动促进细胞分化的基因的表达
入组标准与实验设计
40名不适合接受标准化疗的AML患者接受了SY－1425与azacitidine的联合治疗，中位年龄为76岁，包含13名RARA阳性患者和4名IRF8阳性患者
结果
在RARA阳性患者群中，完全缓解和完全缓解兼部分血细胞计数缓解的患者比例为62％，完全缓解的患者比例为54％，缓解持续时间（DOR）最高达到344天，82％的患者实现或维持对不依赖输血的状态
GSK尼拉帕利获批用于治疗同源重组缺陷卵巢癌患者
FDA宣布批准GSK的尼拉帕利扩展适应症，用于治疗接受过3种以上化疗的晚期卵巢癌患者，这些患者的肿瘤为同源重组缺陷（HRD）阳性
药物机理
PARP抑制剂通过抑制PARP介导的DNA损伤修复机制，在携带BRCA基因突变的肿瘤中导致过度DNA损伤的积累，从而引发细胞死亡
入组标准与实验设计
全球多中心、开放、单臂研究，共入组463位既往至少接受过3线或以上化疗的晚期复发性卵巢癌患者，均采用尼拉帕利治疗
结果
尼拉帕利不但在携带BRCA基因突变的患者中产生疗效（总缓解率为29％），在不携带BRCA基因突变，但是具备同源重组缺陷的患者中也产生了疗效（总缓解率为15％）
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强生旗下杨森医药公司爱可泰隆日前公布了OPTIMA研究的数据。OPTIMA研究的结果证实了Opsumit与他达拉非组成的初始口服双联疗法对PAH患者的疗效和安全性，并补充了支持联合治疗作为标准护理的证据
Trovagene公司宣布在研PLK1抑制剂onvansertib，与Folfiri，Avastin（bevacizumab）联合，作为二线疗法在治疗携带KRAS基因突变的转移性结直肠癌患者的1b／2期临床试验中，取得积极的试验初期数据
Sigrid Therapeutics公司宣布，该公司开发的突破性疗法SiPore15在名为STAR的临床试验中获得积极结果。在糖尿病前期和新确诊的2型糖尿病患者中，SiPore15能够显著降低糖化血红蛋白水平
Seattle Genetics公司宣布，其HER特异性口服小分子酪氨酸激酶抑制剂tucatinib，在治疗局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者的关键性3期试验HER2CLIMB中，达到试验的主要和关键性次要终点。Seattle Genetics公司计划于2020年第一季度向美国FDA递交新药申请
