一期一会。2019年1月，JP摩根医疗大会如期在旧金山召开。在这个被称为“生物医药的超级碗”的大会上，数额巨大的生物医药技术交易在觥筹交错和数次握手交谈间就能达成。
在会议举行的第三天，参会企业共同讨论了生物医药行业目前面临的困难，并分享了为应对挑战，各自接下来的主要动向：
1、生物医药界对美国政府关门带来的影响持谨慎态度；
2、阿斯利康2019年净价下跌，该公司将对部分产品进行提价；
3、生物技术新锐Denali Therapeutics公司加大基因疗法投入力度，与Sirion Holdings合作开发神经退行性疾病候选药物；
4、艾尔健公司（Allergan）将于2019年上半年发布NMDA调制器RapastinelIII期数据；
5、Aptinyx、Sangamo Therapeutics寻求与大型制药公司合作。
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生物技术企业高管：政府关门带来的影响不容小觑
当地时间1月9日，在与JPM同时举行的生物技术展示会上，某业内高管在一个座谈会上表示，业界对美国政府关门的影响持谨慎态度，同时也担心政府关门时间延长可能带来的隐患。
美国总统特朗普和国会议员就修建美墨边境隔离墙的资金问题发生争执，导致美国政府从2018年12月22日开始部分关闭。美国FDA仍在使用结转资金对申请进行审查，这种情况预计将在今年2月份结束。
在一个关于“政策和情绪的交集”的生物技术展示小组上，高管们表示，新的NDA申请不被接受，而且他们也不清楚这种情况将持续多久。
在生物技术展示会期间，南加州生命科学行业协会Biocom总裁兼首席执行官Joe Panetta表示，他的组织成员报告称，他们无法按计划提交申请。他无奈地说：“有些人想要申请，但却无法申请。”
目前还不清楚僵局会持续多久。Panetta指出：“这种不确定性对我们所处的行业毫无帮助。”
Glycomimetics公司首席执行官Rachel King表示，她刚刚从一位银行家那里得知，原本计划在JPM会议结束后启动的两宗首次公开募股交易，现已暂停。她强调，对于资本形成而言，时机决定一切，而推迟IPO则是一场“灾难”。
Deerfield Management合伙人Jonathan Leff表示，政府此次关门提醒人们，“整个生物技术和药物开发行业在很大程度上依赖于政府”。他指出，“这是一种共生关系”。
他说，政府长期关闭对生物技术行业的影响“巨大”，可能比其他任何行业都要大，因为“相互依赖的程度非常高”。许多事情都受到影响，包括FDA的审查、研究资助和专利申请。
“如果这种情况持续很长时间，我想我们会看到各种各样的，甚至超出我们今天所能想到的影响”。
阿斯利康2019年净价下跌
阿斯利康（AstraZeneca）高级副总裁Rick Suarez在接受JPM采访时说，阿斯利康制药2019年的投资组合平均净价将低于2018年，不过该公司将对部分产品进行提价。
在提价问题上，制药行业面临着来自公众和立法者的压力。美国卫生与公众服务部部长Alex Azar于当地时间1月9日在推特上发布了一个帖子，谴责制药公司继续提高产品上市价格的行为。今年1月，许多制药商确实像往常一样上调了上市价格，但迄今为止，其中部分价格涨幅都有所缓和。
行业更愿意关注净价格，即扣除回扣后的价格，这往往比上市价格低得多。但对于那些需要提前支付的高免赔额计划的患者来说，定价仍然很重要。
Rick Suarez说：“当我们开始集中讨论药品的标价时，我们并没有真正触及到患者在药房柜台费用方面可能面临的一些核心挑战。”
他表示，阿斯利康正在努力提高定价透明度，并在寻找新的药品定价方式，主要是与付款人达成基于价值的报销协议。阿斯利康在其投资组合中一直在积极寻求这种方式。
这位高管表示，特朗普政府关注药品价格的一个好处是，开启了行业有关药品定价、支付和报销方式的讨论。
Denali高调进军基因治疗领域
2017年12月，成立两年多的生物技术新锐Denali Therapeutics成功登陆纳斯达克，并创下了2017年生物技术IPO的最高纪录，总估值达到17亿美元。短短一个月后，2018年1月，Denali和武田制药（Takeda）宣布达成战略合作，共同开发针对神经退行性疾病的疗法。
在JPM会议中，Denali首席运营官、联合创始人Alex Schuth接受了采访，这位神经系统科学专家认为，神经退行性疾病的基因治疗领域是药物开发中最令人兴奋但也最具挑战性的领域之一，基因疗法可以解决神经退行性疾病中的大挑战。
他说，“近年来，基因疗法取得了巨大进展。我们面临的挑战之一仍然是向大脑提供基因治疗，而这正是我们的核心能力之一。”
该公司于当地时间1月9日宣布与病毒载体基因传递技术开发公司Sirion Holdings合作，共同开发腺病毒相关病毒（AAV）载体，使治疗药物能够跨越血脑屏障。这一合作的最终目的是开发一系列治疗神经退行性疾病的候选产品。
Denali有着引人注目的血统。它由三位从基因泰克（Genentech）离职的前高管创立，2015年在风险投资者Flagship Ventures和ARCH venture Partners的资助下推出市场，因此行业肯定会密切关注其进展。
