全球的医疗医药的进步在于科研的发展及技术革新,近期全球各国在生命科学、生命治疗、医疗器械等方面有很大的提高。
肥厚性心肌症(HCM)药物显示疗效
美国生物技术公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制剂mavacamten(Myk461)在一个叫做PIONEER-HCM的二期临床显示疗效。10位肥厚性心肌症(HCM)病人使用12周mavacamten后左心室流出道(LVOT)梯度显着下降,平均从125降低到19,其中8人达到正常值以下。二级终点包括最大耗氧量也显着增加。MyoKardia计划开始一个叫做EXPLORER-HCM、200-250人参与的注册用临床。8月8日MyoKardia股票上扬83%,而MyoKardia一点也没耽误功夫,立即出售350万股股票。
上海药物所利用单转录因子及小分子化合物诱导肝细胞转分化
中国科学院上海药物研究所谢欣课题组一直致力于小分子化合物诱导体细胞重编程及转分化的研究,两年前报道了包含BrdU在内的小分子化合物组合可以实现全化学诱导ipsCs(Cell Research,2015;25(10):1171-4),并利用3-6个小分子化合物的组合成功实现了小鼠胚胎成纤维细胞向心肌细胞的转分化(Cell Research,2015;25(9):1013-24)。近期,该实验室又发现利用小分子化合物组合可以使小鼠成纤维细胞在一个转录因子条件下即可向肝细胞转分化。这些转分化获得的肝细胞样细胞在体内外均具有肝细胞特征,并可以挽救肝功能衰竭的小鼠生命。更有意思的是,这些转分化获得的肝样细胞比原代肝细胞更容易在体外培养扩增,这对于真正的应用也是非常有利的。课题组将在此研究基础上尝试全化学诱导肝细胞的转分化。
美国科学家发现植物类黄酮“联手”肠道微生物抵御流感病毒
华盛顿大学医学院的研究人员在《科学》杂志发表了一项重磅研究,他们发现广泛存在于天然植物中的黄酮类化合物,经过肠道微生物的降解,产生的代谢物被吸收后,能够上调I型干扰素信号通路,进而增强机体抗病毒免疫反应!研究人员特别强调,黄酮类化合物经微生物降解产生的脱氨基酪氨酸(DAT),虽然不能直接杀死流感病毒,但却是开启机体免疫保护和增强抗病毒免疫反应的关键组成部分。
哥本哈根大学首次公开基因组编辑器Cpf1蛋白结构
哥本哈根大学Novo Nordisk基金会中心蛋白质研究所(NNF-CPR)的科研团队成功地观察和描述了新基因组编辑系统Cpf1的工作原理。该蛋白质属于Cas家族,能使双链DNA裂解,启动基因组修饰过程。新技术也可以用来修饰药物合成和生物燃料生产微生物,使其生产人类所需代谢产物,Montoya补充。
上海交大科学家发现了肠道微生物导致化疗耐药的机制
近日,来自上海交通大学医学院附属仁济医院消化科的房静远教授、陈萦晅副教授、洪洁和陈豪燕副研究员以及美国密西根大学邹伟平教授合作,首次从作用机制上证明具核梭杆菌(Fusobacterium nucleatum)可以通过调节癌细胞的自噬作用,促进结直肠癌对化疗的耐受。而具核梭杆菌恰恰是我们口腔中常见的革兰氏阴性菌。这一重要发现发表在顶级期刊《细胞》杂志上。
23andMe开启大规模抑郁症基因研究
近日,23andMe与Milken研究所和Lundbeck公司展开合作,启动了一项针对解重度抑郁症(Major depressive disorder)和双相情感障碍(bipolar disorders)(又称躁郁症)的基因研究,以基因数据和问卷回答相结合的方式,以评估基因如何影响生活在严重精神健康障碍下人们的大脑的思维过程--例如注意力、决策和视觉感知。