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招股书透露,截至2018年12月31日止年度,Viela Bio总计研发费用为4,240万美元,主要包括直接计划和外部费用。其中3420万美元用于向研发承包商支付与候选产品开发活动相关的费用,主要包括inebilizumab,VIB4920和VIB7734的临床试验。
另一部分大的支出则来自收购,Viela Bio从MedImmune和AstraZeneca收购的IPR&D资产,总计花费1.433亿美元。
Frequency therapeutics
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Frequency Therapeutics成立于2014年,是一家专注于开发小分子药物的生物技术公司,该公司目前开创了一种基于小分子刺激体内休眠干细胞的新型药物,名为祖细胞激活(PCA)。
通过这些祖细胞的短暂激活,该公司能够在不需要复杂基因工程的情况下治疗疾病。该项目的主要目的是在内耳中重建感觉细胞,以治疗由噪音引起的慢性听力损失。
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据统计,仅在美国就有超过3000万人受到由噪音引起的听力损失的影响,因此,这项治疗技术的问世无疑是给众多患者带去生活的曙光。
SNHL是最常见的听力损失类型,通常是由于耳内耳蜗中的感觉性毛细胞永久损失所致。FX-322是Frequency Therapeutics正在开发候选产品,主要研究方向为SNHL根本性治疗。
据了解,目前FDA尚未批准任何一款用于SNHL治疗的药品,Frequency Therapeutics相信FX-322有潜力通过激活已经存在于耳蜗中的祖细胞再生毛细胞来显着改善整体听力功能。
根据世界卫生组织的统计,全世界有超过8亿成年人患有听力损失,而根据美国国立卫生研究院的统计,超过90%的听力损失者患有SNHL。
目前Frequency Therapeutics正在进行FX-322在SNHL1/2期临床试验中,其中由23例患者取得了良好效果。公司计划在2019年第四季度开始针对96名SNHL患者进行2a期临床试验,并希望在2020年下半年报告该试验的主要数据。
据悉,Frequency Therapeutics已经提交了FX-322用于治疗成人SNHL的快速通道申请。
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另外,Frequency Therapeutics还使用自有的PCA平台来探索在肌肉,胃肠道,皮肤和骨骼疾病治疗的潜在候选药物。
2019年9月6日,Frequency Therapeutics向证券监管机构提交了招股书,公司计划IPO募资1亿美元,股票代码为“ FREQ”。
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招股书显示,目前Frequency Therapeutics仍处于长期净亏损状态。2017年、2018年、2019上半年,公司净亏算额分别2023.7万美元、1916.8万美元和1267.8万美元。其主要原因是巨大的研发投入且暂无产品商业化,2017年、2018年、2019上半年公司研发投入分别为1196.6万美元、1188万美元、736.7万美元。由于产品陆续进入临床试验阶段,Frequency Therapeutics未来在研发上的投入或许会进一步增加。
但另一方面,Frequency Therapeutics也是一家平台型公司,基于PCA平台在药物发现上的潜力,或许Frequency Therapeutics也可以在合作研发上寻找到商机。
比如在2019年7月,Frequency Therapeutics就与Astellas签订了许可和合作协议。根据该协议,Astellas负责在美国境外开发和商业化FX-322,Astellas已同意向Frequency Therapeutics支付8000万美元的预付款,根据开发和商业里程碑,以及未来任何产品销售的特许权使用费,Frequency Therapeutics还可能再获得5.45亿美元的额外收入。
Aprea Therapeutics
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Aprea Therapeutics成立于2003年,总部位于瑞典斯德哥尔摩,是一家处在临床阶段的生物技术公司,由总裁兼首席执行官Christian S. Schade领导。Aprea Therapeutics专注于开发新型抗癌疗法,旨在通过创新疗法重新激活患者的肿瘤抑制蛋白P53。
肿瘤的发生发展是由于正常细胞生长调控机制发生故障,大约50%的肿瘤对P53基因有抑制作用,导致肿瘤细胞缺乏P53 蛋白,从而破坏了重要的细胞自杀机制。这就促使了肿瘤细胞的存活以及肿瘤的生长。APR-246 能够恢复 P53 蛋白的正常功能,从而有效诱导肿瘤细胞死亡,还能克服其他抗肿瘤药物的耐药性。
Aprea Therapeutics的APR-246是一种一流的抗癌小分子药物,可重新激活突变的P53肿瘤抑制蛋白,在多种固体和血液肿瘤中表现出临床前抗肿瘤活性,目前正处于将其应用于骨髓增生异常综合征(MDS)、急性髓系白血病(AML)以及卵巢癌的临床开发。
2018年12月2日,Aprea在圣地亚哥举行的2018年美国血液学会(ASH)年会上,公布了APR-246在P53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)患者的APR-246和阿扎胞苷(AZA)的Ib / II期临床研究结果。该研究旨在评估APR-246在与阿扎胞苷(AZA)联合治疗TP53突变型MDS时的安全性和有效性。
II期临床研究结果显示,该药物在20名评估患者中的总体反应率为95%,其中70%(14名)的患者在统计结束时达到完全缓解(CR)状态。与基线相比,P53免疫组化阳性、突变TP53变异等位基因频率(VAF)和TP53微小残留病(MRD)在疾病评估时均显著降低。