动脉网从外媒获悉，美国当地时间6月26日，基因治疗公司Encoded Therapeutics宣布完成1．04亿美元的C轮融资，融资所得将用于推进Dravet综合症相关的研发管线，以及利用其平台开发能够治疗严重遗传疾病的新疗法。
据悉，本轮融资由现有投资者Venrock、ARCH Venture Partners、Matrix Capital Management、Illumina Ventures、Altitude Life Science Ventures以及新投资者Menlo Ventures、RTW Investments、Boxer Capital、Alexandria Venture Investments共同参与。
Encoded Therapeutics是一家为严重遗传疾病开发精确基因疗法的生物技术公司，总部位于美国旧金山。该公司致力于突破病毒基因治疗的瓶颈，挖掘以基因组学驱动的精准医学的潜力。Encoded Therapeutics拥有一个精确基因治疗的技术平台，该平台能够研发出多种基因疗法，并具有更高的细胞选择性和更好地调节内源基因表达的能力。Encoded Therapeutics解决了当前基因治疗技术的关键局限，创造了新的治疗机会。
目前，Encoded Therapeutics主要关注的遗传病是Dravet综合症，这是一种严重且罕见的遗传病，在每年全球约有1．6万名Dravet综合症婴儿出生。该病的病征表现为不受控制的癫痫发作、共济失调以及发育迟缓。大多数Dravet综合征是由SCN1A基因突变引起的。
基因疗法在理论上能够治疗那些被找到潜在致病机制的大多数遗传病，但Dravet综合症已被公认为一个十分具有挑战性的基因治疗领域，其原因在于SCN1A基因超过了腺相关病毒（AAV）的包装能力。如果要对该基因进行相关调节，则需要靶向特定的神经元，并以GABA来抑制中间神经元中SCN1A基因的表达。Encoded Therapeutics的技术平台能够设计针对相关细胞类型的AAV治疗剂，并上调内源性SCN1A表达来治疗Dravet综合症。
“我们的任务是开发治疗严重遗传病的基因疗法，这些遗传病在现在往往缺乏标准治疗方法。”Encoded Therapeutics联合创始人Kartik Ramamoorthi博士说道，“我们从投资者那里获得的资金支持将帮助Encoded Therapeutics发展成一个完全整合的治疗公司，并在行业内建立起领导地位。”
Venrock的合伙人Bryan Roberts博士说：“通过解决目前基因治疗的一些局限性，Encoded Therapeutics有望成为该领域的领导者。我们很高兴能够支持Encoded Therapeutics，让它为目前尚无治疗方案的疾病带来新的基因疗法。”
